하루면 희귀난치질환자 임상약 치료목적 승인 'OK'

[이데일리 노희준 기자] 희귀·난치질환자들에게 치료기회 부여 차원에서 개발 중인 의약품을 제공하는 ‘임상시험약의 치료목적 사용’ 승인 처리기간이 현재 7일 이내에서 긴급 환자의 경우 신청 당일로 빨라진다.

또 현재 중대하고 예기치 못한 부작용만을 보고하고 있는 제약회사 등 임상시험 의뢰자의 안정성 보고도 임상시험에 사용되는 의약품의 모든 안전성 정보에 대한 정기보고로 강화된다.

식품의약품안전처는 이 같은 내용의 ‘임상시험 발전 5개년 종합계획’을 수립했다고 8일 밝혔다. 앞서 식약처는 지난 1월부터 의료계, 제약업계, 법조계 등 전문가 63명으로 ‘임상시험 제도 발전 추진단’을 구성해 이번 방안을 마련해왔다.

식약처 관계자는 “이번 종합계획은 임상시험의 참여 기회를 확대하는 동시에 그에 대한 안전관리를 강화하는 것을 핵심으로 한다”고 말했다. 최근 신약개발 경향이 희귀질환제 개발로 변화하면서 임상시험 참여가 곧 치료기회로 이어짐에 따라 임상시험 참여 욕구가 높아지고 있는 현실을 감안한 것이다.

임상시험이란 의약품 등의 안전성과 유효성을 증명하기 위해 사람을 대상으로 해당 약물의 임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하는 시험이다.

우선 국내에 치료제가 없는 희귀·난치환자를 위해 임상시험약의 치료목적 사용에 ‘긴급’ 승인절차가 도입된다. 현재 7일 이내 처리되고 있는 임상시험약의 치료목적 사용승인이 긴급환자는 신청 당일 처리로 바뀐다.

임상시험용 의약품의 치료목적 사용이란 생명을 위협하는 질환이 있는 환자가 다른 대체치료 수단이 없으면 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 예외적으로 사용할 수 있도록 승인하는 제도를 말한다.

또한 내년부터 안전성이 확보된 임상시험의 경우 임상약 정보, 실시기관, 병원내 임상시험심사위원회(IRB) 승인여부 등 필수정보만으로 그 계획을 승인하는 ‘차등 승인제’를 시판의약품 등 위험도가 낮은 임상부터 단계적으로 도입한다.

식약처는 현재 신약 초기, 중기, 후기 시판의약품 등 임상시험 단계에 관계없이 일률적으로 30일 이내에 임상시험 계획에 대해 승인을 내주고 있다.

하지만 이는 각국의 임상시험 우위 선점경쟁이 가속화되고 있는 상황에서 임상시험 조기 진입을 어렵게 하는 요소라는 지적이다. 다만 식약처는 차등 승인제에 대한 보완사항으로 IRB 심의요건 강화, IRB 심의결과 정기적 제출 및 상시 모니터링 절차를 마련했다.

이와 함께 2021년부터 제약회사 등 임상시험 의뢰자는 임상시험에 사용되는 의약품의 모든 안전성 정보에 대해 정기 보고를 해야 한다. 현재는 중대하고 예측하지 못한 부작용 등 주요 안전성 정보만 보고하고 있다.

고령자, 유아 등을 대상으로 한 고위험도 임상시험의 경우 임상시험실시기관(병원) 등에 대한 정기점검과 더불어 품목별 특별점검을 실시하고 점검 시 그 결과를 공개할 계획이다. 현재는 병원 등에 대한 점검결과를 공개하지 않고 있다.